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Alzheimer, la terapia genica ferma la malattia nei topi

Ott 14 2016

Mentre continuano gli sforzi dei ricercatori di tutto il mondo per cercare trattamento in grado perlomeno di bloccare l’avanzamento della malattia di Alzheimer, una buona notizia arriva dall’Imperial College di Londra. In uno studio pilota, pubblicato sulla rivista PNAS, i ricercatori dell’ateneo britannico sono riusciti a prevenire la comparsa dell’Alzheimer nei topi usando un virus come vettore per trasportare uno specifico gene nel cervello.  Il gene, chiamato PGC1-alfa, era già noto per essere in grado di prevenire la formazione della proteina neurotossica beta amiloide, il cui accumulo da origine alle celebri placche, coinvolte nella morte neurale. Questo gene è anche coinvolto nei processi metabolici dell’organismo, inclusa la regolazione di grassi e zuccheri. La sua attività, spiegano gli autori della ricerca, può essere potenziata dall’esercizio fisico e dall’assunzione di resveratrolo, celebre molecola antiossidante. 

 

NESSUN ACCUMULO DI PLACCHE, NESSUN DECADIMENTO COGNITIVO

 

La strategia è quella di sfruttare la capacità dei virus di penetrare nelle cellule e di inserirsi nel DNA dell’ospite. Il genere di virus utilizzato nello studio, lentivirus, viene già impiegato per la terapia genica in altre patologie. I ricercatori hanno iniettando il virus nell’ippocampo (area deputata alla memoria a lungo termine e all’orientamento) e nella corteccia (area coinvolta nel ragionamento e nella memoria a breve termine) degli animali ai primi stadi della malattia, prima ancora dello sviluppo delle placche di amiloide. Ebbene, a quattro mesi di distanza, questi animali non presentavano alcun accumulo, a differenza dei topi non trattati. Sottoposti inoltre a valutazione di tipo cognitivo, i topi trattati hanno avuto buone prestazioni nei test di memoria, del tutto simili a quelle degli animali sani. Infine, nessuna perdita neuronale è stata osservata nell’ippocampo degli animali, ma una riduzione delle cellule della microglia, cellule immunitarie che pattugliano il cervello alla ricerca di oggetti da rimuovere e che nell’Alzheimer possono contribuire al danno neurale tramite l’infiammazione. 

 

STUDIO PILOTA, CHE INDICA LA STRADA 

 

«I nostri risultati, per quanto siano da considerarsi preliminari, suggeriscono che questa terapia genica può avere un potenziale uso terapeutico per i pazienti», ha spiegato la responsabile dello studio, Magdalena Sastre del dipartimento di medicina dell’Imperial College. Tra gli ostacoli da superare vi è il trasporto del gene, che al momento avviene tramite iniezione direttamente nel cervello. «Tuttavia – ha aggiunto la ricercatrice - questo studio è la “proof of concept”, dimostra cioè la fattibilità di questo approccio e la necessità di ulteriori indagini». 

 

LA FRONTIERA DELLA TERAPIA DI ALZHEIMER

 

Secondo l’OMS, nel mondo le demenze sono 44 milioni e il loro numero è destinato a triplicare nei prossimi anni, per arrivare entro il 2050 a 135 milioni. Nel nostro paese, i casi di demenza sono 1 milione, di cui 600.000 sono Alzheimer. Ancora non esiste una cura in grado di curare la malattia o di arrestarne la progressione. Ma la speranza è ora verso i nuovi studi clinici, di cui si attendono a breve i risultati. Infatti, le strade terapeutiche che si stanno aprendo mirano a combattere la deposizione della proteina neurotossica e riguardano nuovi farmaci in grado di bloccarne la produzione – inibitori della beta secretasi - oppure anticorpi monoclonali in grado di rimuoverla.

 

FONTE: http://www.lastampa.it/2016/10/11/scienza/benessere/dovete-sapere/alzheimer-la-terapia-genica-ferma-la-malattia-nei-topi-qVjQruBq0L7COc73uF11bO/pagina.html

 

 

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